LECZENIE PACJENTÓW Z CHOROBĄ WILSONA (ICD-10: E83.0)
LECZENIE PACJENTÓW Z CHOROBĄ WILSONA (ICD-10: E83.0)
ZAKRES ŚWIADCZENIA GWARANTOWANEGO
ŚWIADCZENIOBIORCY
SCHEMAT DAWKOWANIA LEKU
W PROGRAMIE
BADANIA DIAGNOSTYCZNE WYKONYWANE
W RAMACH PROGRAMU
Kwalifikacji świadczeniobiorców do terapii dokonuje Zespół Koordynujący ds. kwalifikacji i weryfikacji leczenia w programie leczenia choroby Wilsona.
1. Kryteria kwalifikacji
1) rozpoznanie choroby Wilsona;
2) wiek ≥ 5 lat;
3) w postaci neurologicznej, bezobjawowej lub skąpoobjawowej stwierdzona nietolerancja leczenia D-penicylaminą i siarczanem cynku;
4) w postaci wątrobowej lub mieszanej z cechami istotnego uszkodzenia wątroby (hepato i/lub splenomegalia i/lub wydłużenie INR i/lub znaczny wzrost ALT i /lub cholestaza) stwierdzona nietolerancja leczenia D-penicylaminą.
Kryteria kwalifikacji 1), 2) i 3) lub 4) muszą być spełnione łącznie.
2. Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
3. Kryteria wyłączenia
1) nadwrażliwość na substancję czynną lub którąkolwiek z substancji pomocniczych;
2) wystąpienie ciężkich działań niepożądanych związanych z lekiem;
3) niestosowanie się pacjenta do zaleceń lekarskich;
4) ciąża – z wyłączeniem przypadków, gdy korzyści związane z leczeniem przeważają nad ryzykiem dla pacjentki oraz płodu;
5) karmienie piersią;
6) brak skuteczności leczenia, w tym brak poprawy neurologicznej, definiowany jako utrzymanie stanu w skali UWDRS po 6 – 12 miesiącach leczenia lub brak istotnej poprawy parametrów uszkodzenia wątroby po 6-12 miesiącach leczenia;
7) poprawa kliniczna utrzymująca się przez co najmniej 6 miesięcy (w zakresie neurologicznym w skali UWDRS lub ustąpienie innych niż neurologiczne objawów choroby wraz z istotną poprawą parametrów definiujących czynność wątroby) powinna być podstawą do ponownej próby włączenia leczenia standardowego - brak ponownej próby włączenia leczenia standardowego wymaga uzasadnienia w historii choroby.
1. Dawkowanie
Trientynę należy podawać zgodnie z dawkowaniem określonym w aktualnej na dzień wydania decyzji o objęciu refundacją leku w tym programie Charakterystyce Produktu Leczniczego.
1. Badania przy kwalifikacji
1) badanie fizykalne;
2) badanie neurologiczne (ocena stanu w skali UWDRS II i III, jeżeli obecne są zaburzenia neurologiczne);
3) badanie oka w lampie szczelinowej w celu stwierdzenia obecności pierścienia Kaysera-Fleischera;
4) badanie ogólne moczu;
5) morfologia krwi obwodowej z rozmazem;
6) stężenie miedzi wolnej, całkowitej i ceruloplazminy w surowicy, dobowe wydalanie miedzi z moczem;
7) czas protrombinowy (PT);